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目前，面臨通過基因工程手段，科學家們正在對AAV腺相關病毒的外殼進行改造，以實現開不同鎖用不同鑰匙的目標。據美國國立衛生研究院統計，嚴重基因治療產品已在歐盟和其他七個國家獲批使用。從技術層面來看，指控基因編輯技術（如CRISPR-Cas9）、CAR-T細胞治療和病毒載體療法等突破性創新不斷涌現。

輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、人被杜氏肌營養不良癥等多個基因治療領域，人被而在去年4月，美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX（FIX）預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發生嚴重自發性出血的血友病B成人患者。在商業表現上，香港Zolgensma已經證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元，2022年銷售額達13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。

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