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從技術層面來看,探皮基因編輯技術(如CRISPR-Cas9)、CAR-T細胞治療和病毒載體療法等突破性創新不斷涌現。
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、卡丘卡丘杜氏肌營養不良癥等多個基因治療領域,卡丘卡丘而在去年4月,美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發生嚴重自發性出血的血友病B成人患者。
在商業表現上,發預Zolgensma已經證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元,2022年銷售額達13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。
11月24日,告皮諾華公司宣布,告皮美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。
接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現出具有統計學顯著性的改善,捏腳實現了在疾病自然病程中通常難以見到的穩定運動能力,捏腳且這些效果在52周隨訪期間持續保持。
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