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在商業表現上,衣待Zolgensma已經證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元,2022年銷售額達13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。
11月24日,別情諾華公司宣布,別情美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。
接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現出具有統計學顯著性的改善,無極實現了在疾病自然病程中通常難以見到的穩定運動能力,無極且這些效果在52周隨訪期間持續保持。
作為對比,殘英瑞銀的預計是200萬美元,而醫學與經濟評議研究所(ICER)給出的估價則為31萬—150萬美元。
但隨著更多企業布局基因編輯與遞送系統(如AAV載體優化),小強未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進,考驗企業的持續創新能力與差異化定位。
新療法的批發價為259萬美元(約合人民幣1800萬元),簪巾幘而Zolgensma的批發價為210萬美元(約合人民幣1500萬元)。
長期以來,高校和科研院所憑借深厚的學術積累,在基礎研究領域占據優勢,但在科技成果落地應用、對接市場需求方面,民營企業有著天然的敏感度和行動力。 此前當地發生以色列定居者暴力襲擊事件,導致多名巴勒斯坦人受傷 在2019年,羅氏以43億美元收購了當時市值僅22億美元的SparkTherapeutics,這一交易溢價高達125%,成為當時基因療法領域最大的并購案。
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